В Украине трем детям со спинально-мышечной атрофией сделали самый дорогой укол в мире препаратом Zolgensma. Он возвращает подвижность мышц у больных. Инъекция стоит более 2 миллионов долларов. Малышам дорогостоящее лекарство подарила американская компания-производитель. Препарат разработчик разыгрывает в международной лотерее. Лечение проводили на базе детской больницы "Охматдет". Это единственное медучреждение в Украине, которое получило лицензию на генную терапию. Маленьких пациентов посетила журналистка "5 канала".
Восьмимесячная Алиса держит в руках уже пустую бутылочку из-под самого дорогого в мире препарата – Zolgensma. Эти кадры ее мама Галина Шевчик отсняла неделю назад, в день укола. Его родители Алисы ждали полгода, с тех пор как узнали о диагнозе дочери – спинально-мышечная атрофия. Течение этого редкого генетического заболевания может облегчить только одна инъекция. Препарат не лечит полностью. Но после его введения дети могут самостоятельно дышать, сидеть и даже ходить.
"Идет набор препарата во флаконы медсестрой. В этой палате внутривенно в течение одного часа вводится препарат. Я настолько счастлива, потому что это, на самом деле, большое событие", – рассказывает мать Алисы Галина Шевчик.
Детям со СМА препарат необходимо вводить как можно быстрее после рождения. От этого зависит успех лечения. Алиса немного опоздала. И в свои восемь месяцев до сих пор не держит головку. Не может ни сидеть, ни ползать. Ест через зонд. Весит 5 килограммов. Zolgensma – это генный препарат. Стоит более 2 миллионов долларов. Он заменяет ген, отсутствие или дефектность которого и вызывает атрофию мышц. Дорогостоящие дозы трем малышам из Украины подарила американская компания-производитель. Препарат разыгрывали в международной лотерее. Чтобы принять в ней участие, "Охматдету" пришлось получить специальную лицензию.
"Мы сделали первое введение, если я не ошибаюсь, в марте. Специалисты в феврале прошли дополнительное обучение по поводу введения этого препарата", – подчеркнул гендиректор НДСБ "Охматдет" Владимир Жовнир.
"Охматдет" подал на участие в розыгрыше анкеты двенадцати пациентов – повезло трем. Их название болезни и дорогостоящее лечение медики ласково называют смайликами-миллионерами. Один из них Арсен, мальчику год и девять месяцев.
"В первые минуты, секунды, когда о таком узнаешь – это море эмоций, которые просто словами не передать", – сообщила мать Арсена Надежда Борис.
После укола необходима длительная реабилитация. Поэтому под бдительным оком врачей дети будут находиться еще в течение месяца.
"Реабилитация пока не проводится, потому что пока идут побочные эффекты – это повышенная температура. Как этот момент проходит, тогда уже можно будет заниматься реабилитацией. В первую очередь профилактику дыхательных нарушений. Также развитие двигательных навыков", – заверил заведующий отделением острой детской реабилитации НДСБ "Охматдет" Павел Андреев.
Ангелинка в свои год и десять сидит лишь на этом кресле. Ходить пока также не умеет. А во время сна дышать ей помогает специальный аппарат.
"Во время дневного и ночного сна мы надеваем и за нее дышит аппарат неинвазивной вентиляции легких. Для отхождения мокроты мы используем аппарат кашля. Также аппарат-сонатор для выведения мокроты из ротовой полости", – замечает мать Ангелины Марина Сорокина.
Все эти приборы стоят 800 тысяч гривен. Марина покупала их за счет благотворителей. С этими аппаратами ее дочь живет более года.
"Нам поставили диагноз в 5,5 месяцев. Почему мы узнали о диагнозе, мы попали в реанимацию. У нее была дыхательная недостаточность", – добавила Марина Сорокина.
Марина счастлива, что не пришлось собирать средства на животворный укол, как это делала семья Свичинских. Более 2 миллионов долларов им удалось насобирать за 80 дней. И это скорее исключение. Сейчас семимесячного Диму лечат в США. Препарат ему ввели неделю назад. Теперь мальчик проходит курс реабилитации. Сколько в Украине пациентов со СМА, доподлинно неизвестно. Ведь государство их просто не считает. Статистика свидетельствует: среди десяти тысяч новорожденных, один ребенок имеет СМА.
"Как только будет стартовать программа массового неонатального скрининга, мы четко поймем потребность в финансировании этих детей. И, конечно будем изучать нашу украинскую популяцию относительно распространенности этого заболевания", - подытожила заведующая орфанных заболеваний НДСБ "Охматдет" Наталья Пичкур.
1 июня парламент принял закон, который даст возможность диагностировать 21 редкую болезнь бесплатно. Поэтому сейчас чиновники разрабатывают программу масштабного неонатального скрининга.
Людмила Павленко и Богдан Танасийчук, "5 канал"
Читайте также: Самые дорогие лекарства в мире: мальчик из Одессы получил заветный укол Zolgensma
