dozor.kharkov.ua

Науковці вперше "відредагують" гени, аби вилікувати пацієнтів від гемофілії

    Хворобу царевича Олексія планують вилікувати за допомогою генної інженерії: вчені готуються вперше "відредагувати" гени клітин живої людини, щоб вилікувати пацієнтів від гемофілії B - спадкового захворювання, через яке кровотечі стають небезпечними для життя, оскільки кров не може згортатися.

    Гемофілія B викликана генною мутацією, через яку організм перестає виробляти фактор згортання IX (білок) у потрібній кількості. Хворим необхідно уникати порізів та інших травм, нагадує New Scientist. Найвідомішими з-поміж хворих на гемофілію - син царя Миколи II.

    На сьогодні гемофілікам прописують регулярні вливання антигемофільної сироватки (з фактором IX), проте вона не допомагає від ускладнень хвороби. Натомість науковці з біотехнологічної компанії Sangamo запропонували вставляти в геном людини виправлену версію гена за допомогою нуклеаз "цинковий палець" - одного з типів білкових структур. Ці ферменти були успішно доставлені в печінку хворих на гемофілію мишей і приматів (за допомогою нешкідливого вірусу).

    Дослідники так налаштували штучний фермент, щоб ген фактора IX вставлявся поряд з промотором гена, що кодує альбумін - білок, що є найважливішим компонентом крові. Промотор, який регулює активність усіх сусідніх генів, "збільшує гучність" і гена фактора IX, від чого печінка починає виробляти білок згортання крові у великих кількостях. Після генної інженерії згортання крові у піддослідних тварин повернулося до нормальних показників. Вчені вже приступають до випробувань нового методу на дорослих - хворих на гемофілію.

    Скептики побоюються перманентного характеру внесених у нуклеазу змін. Рано чи пізно фермент зробить "надріз" не на тій ділянці генома, і це матиме непередбачувані наслідки, попереджає Метью Портеус з біотехнологічної компанії CRISPR Therapeutics. Однак у Sangamo стверджують, що за весь час дослідів їх фермент тільки один раз не потрапив у ціль, але навіть тоді "вразив" несуттєвий ген. Окрім того, компанія докладає всіх зусиль, щоб відповідати стандартам безпеки Управління з контролю якості харчових продуктів і лікарських препаратів США.

    Доповідь про нову технологію прозвучав на триденному саміті у Вашингтоні, де обговорювалася прийнятність редагування геномів ембріонів людини. Редагування так званої зародкової лінії - стирання або зміна гена дитини до її народження (з метою лікування його від спадкового захворювання і запобігання передачі хвороб наступному поколінню) - було оголошено небажаним.

    Як повідомляв 5.ua, у липні 2015 року Британія слідом за США дозволила використання нового препарату. 

    Попередній матеріал
    Перший та другий армійські корпуси "ЛНР" і "ДНР" готові до локальних бойових дій - представник ГУР
    Наступний матеріал
    Перерву у справі Ігоря Мосійчука Печерський райсуд Києва оголосив до 21 грудня